寡核苷酸(Oligonucleotides)是一种短链核酸,它由寡聚核苷酸分子组成,通常由2-50个单元组成,以G、A、T、C四种不同的核苷酸为基本单位。寡核苷酸具有高度的靶向性和特异性,可以通过与靶分子上的核酸序列进行互补配对来特异性抑制靶分子的表达。
寡核苷酸的原理是通过与目标mRNA进行特异性的互补配对来抑制基因表达。在细胞内,RNA依赖RNA聚合酶(RNAse H)可将互补匹配的双链RNA分解成较短的RNA链和核酸酶切割产物,从而达到干扰靶基因表达的效果。
由于寡核苷酸具有较强的特异性和选择性,可以选择性地干扰某些基因表达,因此在医学和生物技术领域有广泛的应用。
寡核苷酸可以用于抑制病毒的复制或阻断细胞增殖、分化,具有治疗癌症、病毒感染等疾病的潜力。除了在治疗领域应用,寡核苷酸还被广泛应用于基因工程研究、抗体生产、诊断试剂制备等领域。